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RNA，即核糖核酸，是存在于生物細胞以及部分病毒、類病毒中的遺傳信息載體。多少關(guān)乎我們身體健康的奧秘，就悄然隱藏在其中。數(shù)十年來，科學(xué)界苦心孤詣鉆研各類RNA療法，希望能夠?qū)崿F(xiàn)突破，不斷獲取對抗疾病的利器。

非編碼RNA（Noncoding RNA，ncRNA），是細胞內(nèi)一類不編碼蛋白質(zhì)的RNA，主要通過RNA-RNA相互作用，其中人們研究最廣的是RNA的干擾作用（RNA interference，RNAi）。就RNAi在基因治療和疾病方面的應(yīng)用研究，目前已經(jīng)有有多種基于RNAi技術(shù)的RNA藥物獲批或處于臨床研發(fā)階段。

RNA

RNA藥物的出現(xiàn)，顛覆了傳統(tǒng)藥物研發(fā)的邏輯思路。從理論上講，只要知道致病基因的序列，設(shè)計與致病序列互補的RNA，即可從源頭控制致病蛋白的翻譯表達，以達到治療疾病的目的。當我們以RNA作為靶點，就極大地豐富了藥物靶點的選擇，為藥物研發(fā)帶來新的變革。基于RNAi技術(shù)的RNA療法，需要將外源性的小RNA（microRNA、siRNA等）引入細胞內(nèi)發(fā)揮其相應(yīng)作用。然而，由于RNA是單鏈，容易受血液中核酸酶降解，而且外源性的小RNA容易引起干擾素反應(yīng)、細胞攝取率低等因素，這些都會限制RNA藥物發(fā)展。目前大多數(shù)技術(shù)通過RNA化學(xué)修飾來提高RNA穩(wěn)定性和改善免疫原性，優(yōu)化脂質(zhì)體、脂質(zhì)體納米顆粒等RNA遞送載體來提高細胞RNA攝取率。

RNAi藥物適應(yīng)癥涵蓋的范圍頗廣，包括腫瘤、罕見?。ㄈ缂∥s性脊髓側(cè)索硬化、杜氏肌營養(yǎng)不良、脊髓性肌萎縮）、病毒性疾病、腎臟疾病、心血管疾病（凝血功能不足、血脂異常等）、炎癥類疾?。ㄈ缦㈥P(guān)節(jié)炎、結(jié)腸炎）、代謝類疾?。ㄈ缣悄虿　⒎蔷凭灾拘愿窝祝┑?，其潛在市場規(guī)模十分廣闊。其中腫瘤和罕見性疾病是應(yīng)用最廣的領(lǐng)域，可以想見，其未來的潛力將是巨大的。目前，已有4款RNAi藥物獲FDA批準上市，它們都采用了化學(xué)合成方式，此外還有多種RNAi藥物已經(jīng)進入臨床研發(fā)階段。

     不過，RNAi藥物大量應(yīng)用臨床研究有一個前提——解決小RNA的問題。簡單地說，必須能夠規(guī)?；a(chǎn)、合成千克級的RNA原料，并有效地降低成本以及免疫原性，這樣才有可能開展臨床實驗。